世界十大值得关注的三期临床试验的重磅新药
摘要： 大型生物技术公司在美国争相提交新药注册申请，这些产品随后会获准上市。医药市场研究机构EvaluatePHarma精选全球顶级Ⅲ期临床试验药物，发现大公司“重磅炸弹”级新药竞争依旧激烈，百时美施贵宝、默沙东、赛诺菲、辉瑞、诺华、罗氏都有产品在列。
NO.1 Nivolumab
公司：百时美施贵宝
研发阶段：Ⅲ期
药理类别：抗程序性死亡因子-1（PD-1）单克隆抗体
2020年销量：60.1亿美元
检查点受体治疗药物对FDA第一个批准文号的争夺比赛竞争可谓激烈。该类药物通过免疫系统抑制癌细胞，在临床研究中具有明显益处，成为近年来最受关注的癌症治疗药物。百时美施贵宝的Nivolumab已在日本获批，成为全球第一个检查点受体治疗药物。
NO.2 MK-3475
（pembrolizumab）
公司：默沙东
研发阶段：提交上市申请
药理类别：抗程序性死亡因子-1（PD-1）单克隆抗体
2020年销量：40.6亿美元
MK-3475（pembrolizumab）无疑是代表默沙东研发潜力的不二选择。FDA授予该药治疗晚期黑色素瘤的突破性疗法认定。如果获批，MK-3475将成为新一类免疫检查点调节剂中首个抗PD-1抗体。
NO.3 Obeticholic acid
公司：Intercept公司
研发阶段：Ⅲ期
药理类别：法尼醇X受体（FXR）激动剂
2020年销量：29.9亿美元
由美国国立卫生研究院资助Obeticholic acid的Ⅱb期临床研究达到主要终点，Intercept制药公司遂在今年初加快了该药的开发速度。此前，投资者对Obeticholic acid一些严重的副作用报告心存担忧，而其Ⅲ期治疗原发性胆汁性肝硬化乐观的数据再次让行业投资者重燃希望，为上市申请奠定基础。
NO.4 Palbociclib
公司：辉瑞
研发阶段：Ⅲ期
药理类别：细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4和6抑制剂
2020年销量：29.5亿美元
在经历了公司历史上规模最大的研发重组之后，作为制药巨头，辉瑞新药研发管线显得异常单薄。Palbociclib是辉瑞屈指可数值得骄傲的新药之一。今年5月，辉瑞基于良好的Ⅱ期试验数据提交了Palbociclib上市申请。
NO.5 RG7446
公司：罗氏
研发阶段：Ⅲ期
药理类别：抗程序性死亡因子-1配体-1（PD-L1）单克隆抗体
2020年销量：29.3亿美元
再次回到用于癌症治疗的检查点抑制剂领域，分析师们对罗氏的RG7446同样保持乐观。虽然默沙东和百时美施贵宝的争夺已使这一领域显得异常激烈，而罗氏一直默默执行自己的开发计划，与合作伙伴研发MPDL3280A/RG7446。
NO.6 Ledipasvir/Sofosbuvir
公司：吉利德科学
研发阶段：提交上市申请
药理类别：丙型肝炎核苷NS5A和NS5B聚合酶抑制剂
2020年销量：28亿美元
吉利德科学善于创新，但新药上市后价格同样不菲，Sovaldi（sofosbuvir）就是最明显的案例。作为新一代丙型肝炎组合Ledipasvir/Sofosbuvir，用于治疗疾病主要症状。吉利德已占领抗艾滋病毒药物市场，并承诺将继续全速推进丙肝新药开发。
NO.7 DCVax-L
公司：西北生物治疗
研发阶段：Ⅲ期
药理类别：癌症疫苗
2020年销量：20.4亿美元
作为癌症疫苗，DCVax-L充满了争议。一些分析师对其并不看好，主要因为它是一种基于树突状细胞技术的癌症疫苗，目前市场上对其反应不热烈。还有人因该公司采取定期招募个别对药物有积极反应患者作为具有广泛疗效的证据而心存质疑。
NO.8 VX-809 ivacaftor
公司：Vertex
研发阶段：Ⅲ期
药理类别：囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）矫正剂
2020年销量：19亿美元
Vertex把赌注押在复方制剂VX-809 ivacaftor上。据Vertex表示，所有4个药物组，包括2项晚期试验lumacaftor组（CFTR矫正剂VX-809）和Kalydeco（ivacaftor）达到了主要终点（衡量肺功能的用力呼气量或容积指标）。
NO.9 LCZ696
公司：诺华
研发阶段：Ⅲ期
药理类别：AT1受体脑啡肽酶（ARNI）抑制剂
2020年销量：13亿美元
在心血管疾病领域，诺华的serelaxin虽然遭遇失败，但LCZ696有望扭转败局。基于令人信服的中期疗效数据并且已达到主要终点，今年3月31日，数据监测委员会（DMC）一致建议提前终止LCZ696的Ⅲ期PARADIGM-HF研究。
NO.10 Lampalizumab
公司：罗氏
研发阶段：Ⅱ期
药理类别：抗补体因子D单克隆抗体
2020年销量：11亿美元
罗氏的年龄相关性黄斑变性（AMD）新药Lampalizumab可能在今年下半年进入Ⅲ期临床试验。中期阶段结果显示，该药的积极数据接近去年同期水平。研究人员称，Lampalizumab治疗一个月后延缓了AMD晚期患者的病情进展，该药减少了特定亚群的地理萎缩（GA）现象可达20.4%，在18个月时地图样萎缩进展速度缩短了44%，而且没有显著副作用，为该药物的上市奠定良好的研究基础。
公司：百时美施贵宝
研发阶段：Ⅲ期
药理类别：抗程序性死亡因子-1（PD-1）单克隆抗体
2020年销量：60.1亿美元
检查点受体治疗药物对FDA第一个批准文号的争夺比赛竞争可谓激烈。该类药物通过免疫系统抑制癌细胞，在临床研究中具有明显益处，成为近年来最受关注的癌症治疗药物。百时美施贵宝的Nivolumab已在日本获批，成为全球第一个检查点受体治疗药物。
NO.2 MK-3475
（pembrolizumab）
公司：默沙东
研发阶段：提交上市申请
药理类别：抗程序性死亡因子-1（PD-1）单克隆抗体
2020年销量：40.6亿美元
MK-3475（pembrolizumab）无疑是代表默沙东研发潜力的不二选择。FDA授予该药治疗晚期黑色素瘤的突破性疗法认定。如果获批，MK-3475将成为新一类免疫检查点调节剂中首个抗PD-1抗体。
NO.3 Obeticholic acid
公司：Intercept公司
研发阶段：Ⅲ期
药理类别：法尼醇X受体（FXR）激动剂
2020年销量：29.9亿美元
由美国国立卫生研究院资助Obeticholic acid的Ⅱb期临床研究达到主要终点，Intercept制药公司遂在今年初加快了该药的开发速度。此前，投资者对Obeticholic acid一些严重的副作用报告心存担忧，而其Ⅲ期治疗原发性胆汁性肝硬化乐观的数据再次让行业投资者重燃希望，为上市申请奠定基础。
NO.4 Palbociclib
公司：辉瑞
研发阶段：Ⅲ期
药理类别：细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4和6抑制剂
2020年销量：29.5亿美元
在经历了公司历史上规模最大的研发重组之后，作为制药巨头，辉瑞新药研发管线显得异常单薄。Palbociclib是辉瑞屈指可数值得骄傲的新药之一。今年5月，辉瑞基于良好的Ⅱ期试验数据提交了Palbociclib上市申请。
NO.5 RG7446
公司：罗氏
研发阶段：Ⅲ期
药理类别：抗程序性死亡因子-1配体-1（PD-L1）单克隆抗体
2020年销量：29.3亿美元
再次回到用于癌症治疗的检查点抑制剂领域，分析师们对罗氏的RG7446同样保持乐观。虽然默沙东和百时美施贵宝的争夺已使这一领域显得异常激烈，而罗氏一直默默执行自己的开发计划，与合作伙伴研发MPDL3280A/RG7446。
NO.6 Ledipasvir/Sofosbuvir
公司：吉利德科学
研发阶段：提交上市申请
药理类别：丙型肝炎核苷NS5A和NS5B聚合酶抑制剂
2020年销量：28亿美元
吉利德科学善于创新，但新药上市后价格同样不菲，Sovaldi（sofosbuvir）就是最明显的案例。作为新一代丙型肝炎组合Ledipasvir/Sofosbuvir，用于治疗疾病主要症状。吉利德已占领抗艾滋病毒药物市场，并承诺将继续全速推进丙肝新药开发。
NO.7 DCVax-L
公司：西北生物治疗
研发阶段：Ⅲ期
药理类别：癌症疫苗
2020年销量：20.4亿美元
作为癌症疫苗，DCVax-L充满了争议。一些分析师对其并不看好，主要因为它是一种基于树突状细胞技术的癌症疫苗，目前市场上对其反应不热烈。还有人因该公司采取定期招募个别对药物有积极反应患者作为具有广泛疗效的证据而心存质疑。
NO.8 VX-809 ivacaftor
公司：Vertex
研发阶段：Ⅲ期
药理类别：囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）矫正剂
2020年销量：19亿美元
Vertex把赌注押在复方制剂VX-809 ivacaftor上。据Vertex表示，所有4个药物组，包括2项晚期试验lumacaftor组（CFTR矫正剂VX-809）和Kalydeco（ivacaftor）达到了主要终点（衡量肺功能的用力呼气量或容积指标）。
NO.9 LCZ696
公司：诺华
研发阶段：Ⅲ期
药理类别：AT1受体脑啡肽酶（ARNI）抑制剂
2020年销量：13亿美元
在心血管疾病领域，诺华的serelaxin虽然遭遇失败，但LCZ696有望扭转败局。基于令人信服的中期疗效数据并且已达到主要终点，今年3月31日，数据监测委员会（DMC）一致建议提前终止LCZ696的Ⅲ期PARADIGM-HF研究。
NO.10 Lampalizumab
公司：罗氏
研发阶段：Ⅱ期
药理类别：抗补体因子D单克隆抗体
2020年销量：11亿美元
罗氏的年龄相关性黄斑变性（AMD）新药Lampalizumab可能在今年下半年进入Ⅲ期临床试验。中期阶段结果显示，该药的积极数据接近去年同期水平。研究人员称，Lampalizumab治疗一个月后延缓了AMD晚期患者的病情进展，该药减少了特定亚群的地理萎缩（GA）现象可达20.4%，在18个月时地图样萎缩进展速度缩短了44%，而且没有显著副作用，为该药物的上市奠定良好的研究基础。
